Drépanocytose : première guérison par thérapie génique

L'équipe de la professeure Marina Cavazzana, pédiatre à l'hôpital Necker-Enfants malades, a réussi à soigner un patient atteint de cette grave maladie du sang, qui touche plus de 50 millions personnes dans le monde. Une première.

Guérir d’une drépanocytose, qui pouvait en rêver ? Voilà une forme grave d’anémie d’origine génétique, touchant plus de 50 millions personnes dans le monde. Ce jeudi, dans la prestigieuse revue médicale The New England Journal of Medicine, la professeure Marina Cavazzana publie, avec plus de deux années de recul, le succès d’une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique chez un patient de 13 ans atteint de drépanocytose sévère.

C’est une première et c’est une avancée médicale très importante. «Parler de guérison, c’est toujours difficile, nous explique cette pédiatre à l’hôpital Necker-Enfants malades et chercheuse à l’institut Imagine. La guérison, cela veut dire un état stable toute sa vie. Là, je peux dire que tous les examens biologiques effectués, en particulier ceux sur la moelle épinière, avec un recul de plus de sept cents jours, nous le laisse espérer.» LIRE LA SUITE